nuevo medicamento

La Agencia Europea de Medicamento (EMA ) ha recomendado conceder una autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) para Voydeya, el primer tratamiento oral para pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), que continúan teniendo anemia hemolítica a pesar del tratamiento con complemento C5. inhibidor (eculizumab o ravulizumab).

La HPN es un trastorno genético poco común y una enfermedad sanguínea potencialmente mortal que provoca la destrucción prematura de los glóbulos rojos (anemia hemolítica) por parte del sistema inmunológico. Los síntomas de la enfermedad incluyen fatiga, dolor corporal, coágulos de sangre, sangrado y dificultad para respirar. La HPN generalmente empeora con el tiempo y los pacientes suelen requerir transfusiones de glóbulos rojos. El tratamiento estándar para la HPN son los anticuerpos monoclonales (ravulizumab o eculizumab), conocidos como inhibidores del complemento. Algunos pacientes que experimentan anemia hemolítica residual necesitan infusiones subcutáneas de otro inhibidor del complemento (pegcetacoplan) para prevenir el daño a los glóbulos rojos.

El principio activo de Voydeya es el danicopan, un inhibidor del complemento que previene la destrucción de los glóbulos rojos, ayudando así a aliviar los síntomas de la HPN. Los inhibidores del complemento son un tipo de inmunoterapia que se utiliza en el tratamiento de muchas afecciones inflamatorias que podrían ser causadas por deficiencias del sistema del complemento, una parte del sistema inmunológico innato del cuerpo.

La recomendación de la EMA se basa principalmente en los resultados de un estudio de fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en 86 pacientes con HPN y evidencia clínicamente significativa de anemia hemolítica residual mientras estaban en tratamiento con inhibidores del complemento C5 ravulizumab o eculizumab. De estos pacientes, 57 recibieron danicopan y 29 recibieron un placebo. Después de 12 semanas, los pacientes tratados con danicopan tuvieron un aumento clínicamente relevante de hemoglobina (una media de 2,35 g/dl) en comparación con los tratados con placebo. Otros beneficios incluyeron una disminución significativa de la fatiga, la cantidad de transfusiones de sangre requeridas y la cantidad de sangre transfundida, así como una reducción en la cantidad de bilirrubina. Estos resultados positivos se mantuvieron en la semana 72 y respaldan la durabilidad y el mantenimiento del efecto a lo largo del tiempo.

Los efectos secundarios más frecuentes en pacientes tratados con Voydeya fueron dolor de cabeza, náuseas, diarrea, artralgia (dolor en las articulaciones), vómitos y fiebre. Algunos pacientes experimentaron enzimas hepáticas elevadas y hemólisis irruptiva. Los datos a largo plazo y los datos sobre el uso de Voydeya en pacientes de edad avanzada son limitados. Al igual que con otros inhibidores del complemento, no se puede excluir y debe controlarse el riesgo potencial de cáncer y anomalías sanguíneas.

Voydeya recibió apoyo a través del esquema PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, que brinda apoyo científico y regulatorio temprano y mejorado a medicamentos que tienen un potencial particular para abordar las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes. La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Voydeya hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la UE. 

Disponible en: 

https://www.ema.europa.eu/en/news/first-oral-treatment-against-residual-haemolytic-anaemia-patients-paroxysmal-nocturnal-haemoglobinuria

La Agencia Europea de Medicamento (EMA) ha otorgado, una autorización de comercialización condicional en la Unión Europea (UE) para Tecvayli (teclistamab), del titular Janssen-Cilag International N.V. Este producto está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario, que hayan recibido al menos tres terapias previas, incluido un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38 y cuyo cáncer ha empeorado desde que recibió el último tratamiento.

El mieloma múltiple es un cáncer raro de un tipo de glóbulos blancos llamados células plasmáticas, en donde la división de estas células es descontrolada, dando lugar a células cancerosas. Las células plasmáticas normales se encuentran en la médula ósea y son una parte importante del sistema inmunitario, pero en el mieloma múltiple, las células cancerosas ya no protegen al cuerpo de infecciones y producen proteínas anormales que pueden causar problemas que afectan los riñones, los huesos o la sangre.

Tecvayli es un anticuerpo monoclonal que se dirige a dos proteínas al mismo tiempo: una proteína llamada antígeno de maduración de células B (BCMA), que está presente en la superficie de las células de mieloma múltiple y la proteína CD3, que se encuentra en las células T (células del sistema inmunitario encargadas de destruir las células anormales). Al unirse a BCMA y CD3 al mismo tiempo, el medicamento activa las células T para destruir las células de mieloma múltiple.

La recomendación para la autorización de comercialización condicional se basó en un ensayo clínico de fase 1/2, multicéntrico, abierto y de un solo brazo. El estudio investigó la eficacia y seguridad del medicamento en 165 pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario que habían recibido al menos tres terapias previas (incluido un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38) y que no respondieron al último régimen de tratamiento. El 63 % de los pacientes inscritos en el estudio respondieron al tratamiento con Tecvayli y vivieron sin que su enfermedad empeorara durante unos 18 meses de media. Los efectos secundarios más comunes informados en el ensayo clínico fueron hipogammaglobulinemia, neutropenia y síndrome de liberación de citosinas (SLC) (una condición causada por  fiebre, vómitos, dificultad para respirar, dolor de cabeza y presión arterial baja).

El día 2 de febrero la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés) ha concedido una autorización condicional a Paxlovid, medicamento oral de Pfizer para luchar contra la COVID-19, el primero de su tipo que podrá ser usado en la Unión Europea.

Paxlovid está indicado para el tratamiento de la COVID-19 en adultos que no necesitan oxígeno suplementario y que están expuestos a un mayor riesgo de que su enfermedad se agrave; contiene dos principios activos, PF-07321332 y ritonavir, en dos comprimidos diferentes.

Paxlovid es un medicamento antivírico que reduce la capacidad del SARS-CoV-2 (el virus que causa la COVID-19) de multiplicarse en el organismo. El principio activo PF-07321332 bloquea la actividad de una enzima necesaria para que el virus se multiplique; también contiene una dosis baja del medicamento ritonavir, que ralentiza la degradación del PF-07321332, de modo que permanece más tiempo en el organismo a niveles que condicionan la multiplicación del virus. En conjunto, los principios activos pueden ayudar al organismo a superar la infección vírica y evitar que la enfermedad se agrave

Paxlovid solo se podrá dispensar con receta médica. La dosis recomendada es de dos comprimidos de 150 mg de PF-07321332 y un comprimido de 100 mg de ritonavir, que deben tomarse juntos por vía oral dos veces al día durante 5 días. Debe administrarse lo antes posible después del diagnóstico de la COVID-19 y en los 5 días siguientes al inicio de los síntomas.

Este medicamento demostró ser eficaz para reducir el riesgo de hospitalización o muerte en pacientes con COVID-19 expuestos a un mayor riesgo de que la enfermedad se agravase. El perfil de seguridad de Paxlovid fue favorable y los efectos adversos fueron generalmente leves. Sin embargo, el conocido efecto del ritonavir sobre otros medicamentos fue motivo de preocupación, por lo que se incluye asesoramiento en la información sobre el producto de Paxlovid. La Agencia Europea de Medicamentos ha decidido que los beneficios de Paxlovid son mayores que los riesgos y ha recomendado autorizar su uso en la UE.

Los efectos adversos más frecuentes de Paxlovid (pueden afectar a menos de 1 de cada 10 pacientes) son disgeusia (alteración del gusto), diarrea, dolor de cabeza y vómitos.

Dado que a Paxlovid se le ha concedido una autorización condicional, la compañía que lo comercializa proporcionará más datos para reforzar la garantía de la calidad farmacéutica de los ingredientes.

La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado que se otorgue una autorización de comercialización condicional a la vacuna frente a la COVID-19 desarrollada por la compañía estadounidense Moderna. Este medicamento, que previene la enfermedad causada por el SARS-CoV-2 en personas a partir de los 18 años, se convertirá así en la segunda vacuna en obtener una autorización de comercialización condicional en la Unión Europea, tras la desarrollada por BioNTech y Pfizer.

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la EMA, formado por expertos de las autoridades competentes de los diferentes Estados Miembros de la UE, entre ellos la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), ha completado su evaluación científica concluyendo por consenso que dispone de datos suficientemente sólidos sobre la calidad, seguridad y eficacia de la vacuna para recomendar una autorización de comercialización condicional. Es decir, que el balance beneficio-riesgo en el que se basa la evaluación de cualquier medicamento, es positivo.

Al igual que con el resto de medicamentos autorizados por procedimiento centralizado, como sucedió el pasado 21 de diciembre con Comirnaty de BioNTech y Pfizer, la Comisión Europea será la encargada de otorgar la autorización para que la vacuna desarrollada por Moderna pueda distribuirse en todos los Estados miembro de la UE.

La autorización de comercialización condicional es un instrumento contemplado en la legislación europea que permite una autorización ante una necesidad médica no cubierta, en la medida en que el beneficio para la salud pública de su inmediata disponibilidad es superior a la incertidumbre derivada de la limitación de los datos disponibles. Este tipo de autorización no es específica para esta situación; se ha concedido fuera y dentro de la pandemia y requiere de más datos que una autorización para situaciones de emergencia como la que se concede en otras regiones regulatorias.

La autorización de la vacuna de Moderna se basa en un ensayo clínico pivotal doble-ciego (se administra la vacuna o un placebo enmascarados de manera que se impida su identificación a simple vista), aleatorizado, frente a placebo que incluyó a más de 30.000 adultos mayores de 18 años que fueron vacunados con dos dosis de 100 microgramos, separadas por un intervalo de 28 días. En el análisis intermedio de los resultados se observaron 196 casos de enfermedad por coronavirus, 185 con placebo y 11 con la vacuna, lo que permitió estimar una eficacia vacunal del 94,1 %.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.  (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó hoy las tabletas orales de Isturisa (osilodrostato), para adultos con la enfermedad de Cushing que no pueden someterse a una cirugía de la glándula pituitaria o se han sometido a la cirugía pero aún tienen la enfermedad.

La enfermedad de Cushing es una enfermedad rara en la que las glándulas suprarrenales producen demasiada hormona cortisol. Isturisa es el primer medicamento aprobado por la FDA que aborda directamente esta sobreproducción de cortisol al bloquear la enzima conocida como 11-beta-hidroxilasa y prevenir la síntesis de cortisol.

Esta enfermedad es causada por un tumor hipofisario que libera demasiada hormona llamada adrenocorticotropina, que estimula la glándula suprarrenal para producir una cantidad excesiva de cortisol. Es más común entre adultos entre 30 y 50 años, y afecta a las mujeres tres veces más a menudo que a los hombres. La enfermedad de Cushing puede causar problemas de salud importantes, como presión arterial alta, obesidad, diabetes tipo 2, coágulos de sangre en las piernas y los pulmones, pérdida ósea y fracturas, un sistema inmunitario debilitado y depresión. Los pacientes pueden tener brazos y piernas delgadas, una cara redonda y roja, aumento de grasa alrededor del cuello, moretones fáciles, estrías (estrías púrpuras) y músculos débiles.
La seguridad y efectividad de Isturisa para tratar la enfermedad de Cushing entre adultos se evaluó en un estudio de 137 pacientes adultos (aproximadamente tres cuartos de mujeres) con una edad media de 41 años. La mayoría de los pacientes se habían sometido a cirugía pituitaria que no curaba la enfermedad de Cushing o no eran candidatos quirúrgicos. En el período abierto de 24 semanas de un solo brazo, todos los pacientes recibieron una dosis inicial de 2 miligramos (mg) de Isturisa dos veces al día, que podría aumentarse cada dos semanas hasta 30 mg dos veces al día. Al final de este período de 24 semanas, aproximadamente la mitad de los pacientes tenían niveles de cortisol dentro de los límites normales. Después de este punto, 71 pacientes que no necesitaron mayores aumentos de dosis y toleraron el medicamento durante las últimas 12 semanas ingresaron a un estudio de retiro aleatorio doble ciego de ocho semanas en el que recibieron Isturisa o un placebo (tratamiento inactivo). Al final de este período de abstinencia, el 86% de los pacientes que recibieron Isturisa mantuvieron los niveles de cortisol dentro de los límites normales en comparación con el 30% de los pacientes que tomaron el placebo.
Los efectos secundarios más comunes informados en el ensayo clínico para Isturisa fueron insuficiencia suprarrenal, dolor de cabeza, vómitos, náuseas, fatiga y edema (hinchazón causada por la retención de líquidos). El hipocortisolismo (niveles bajos de cortisol), la prolongación de QTc (una condición del ritmo cardíaco) y las elevaciones de los precursores de la hormona suprarrenal (sustancia inactiva convertida en una hormona) y andrógenos (hormona que regula las características masculinas) también pueden ocurrir en personas que toman este medicamento.
Isturisa se toma por vía oral dos veces al día, por la mañana y por la noche, según las indicaciones  del médico. Después de comenzar el tratamiento, el médico puede reevaluar la dosis, dependiendo de la respuesta del paciente.

Isturisa recibió la designación de medicamento huérfano, que es un estado especial otorgado a un medicamento destinado a tratar una enfermedad o afección rara.

El día 19 de julio de 2019,  la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó varias aplicaciones para los primeros genéricos de Lyrica (pregabalina): para el tratamiento del dolor neuropático asociado con la neuropatía periférica diabética; para la neuralgia postherpética; como terapia complementaria para el tratamiento de inicio parcial  de convulsiones en pacientes de 17 años de edad y mayores; para el tratamiento de la fibromialgia y del dolor neuropático asociado con lesión de la médula espinal.

Pregabalina debe dispensarse con una “Guía para el paciente” que contenga información importante sobre sus usos y riesgos. Las advertencias incluyen el riesgo de angioedema (hinchazón de la garganta, la cabeza y el cuello), que puede estar asociado con un compromiso respiratorio potencialmente mortal que requiere tratamiento de emergencia. Reacciones de hipersensibilidad como urticaria, disnea (dificultad para respirar) y sibilancias. Se puede producir un aumento de la frecuencia de las convulsiones u otras reacciones adversas si el medicamento se suspende rápidamente. Los medicamentos antiepilépticos, incluida la pregabalina, aumentan el riesgo de pensamientos o conductas suicidas. Además, la pregabalina puede causar edema periférico (hinchazón de las manos o las piernas), por lo que se debe tener precaución al administrarlo junto con agentes antidiabéticos de tiazolidindiona. También puede causar mareos y somnolencia y disminuir la capacidad para conducir o manejar maquinaria.

Los efectos secundarios más comunes informados en los ensayos clínicos con Lyrica en adultos son mareos, somnolencia, sequedad de boca, hinchazón, visión borrosa, aumento de peso y pensamiento anormal (principalmente dificultad para concentrarse / prestar atención).

El día 26 de abril la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU (FDA por sus siglas en inglés) aprobó la infusión intravenosa (IV) de Benlysta (belimumab) para el tratamiento de niños con lupus eritematoso sistémico (LES), a menudo denominada simplemente “lupus”, una enfermedad crónica grave que causa inflamación y daños en varios cuerpos tejidos y órganos. Esta es la primera vez que la FDA ha aprobado un tratamiento para pacientes pediátricos con LES. Benlysta ha sido aprobado para su uso en pacientes adultos desde 2011.

Si bien el LES de inicio en la infancia es raro, cuando se diagnostica, generalmente es más activo en niños y adolescentes que en pacientes adultos, particularmente en cómo afecta a órganos como los riñones y el sistema nervioso central. Como resultado de la enfermedad, los pacientes pediátricos con LES tienen un mayor riesgo de desarrollar un mayor daño a los órganos y complicaciones de la enfermedad, así como los eventos adversos de los tratamientos de por vida que generalmente se requieren.

El día 9 de abril la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU (FDA por sus siglas en inglés) aprobó Evenity (romosozumab-aqqg), un medicamento para tratar la osteoporosis en mujeres posmenopáusicas con alto riesgo de fractura de hueso. Estas son mujeres con antecedentes de fracturas osteoporóticas o múltiples factores de riesgo de fracturas, o aquellas que han fracasado o son intolerantes a otras terapias para la osteoporosis.

Evenity es un anticuerpo monoclonal que bloquea los efectos de la proteína esclerostina y funciona principalmente al aumentar la formación de hueso nuevo. Una dosis de Evenity consiste en dos inyecciones, una inmediatamente después de la otra, administradas una vez al mes por un profesional de la salud. El efecto de formación de hueso de Evenity disminuye después de 12 dosis, por lo que no se deben usar más de 12 dosis. Si se necesita terapia de osteoporosis después de las 12 dosis, los pacientes deben comenzar un tratamiento de osteoporosis que reduzca la degradación ósea.

La seguridad y la eficacia de Evenity se demostraron en dos ensayos clínicos con un total de más de 11,000 mujeres con osteoporosis posmenopáusica. En el primer ensayo, un año de tratamiento con este fármaco redujo el riesgo de una nueva fractura en la columna vertebral en un 73% en comparación con el placebo. Este beneficio se mantuvo durante el segundo año de la prueba cuando este medicamento fue seguido por un año de denosumab (otra terapia para la osteoporosis) en comparación con un placebo seguido de denosumab. En el segundo ensayo, un año de tratamiento con Evenity seguido de un año de alendronate (otra terapia para la osteoporosis) redujo el riesgo de una nueva fractura vertebral en un 50% en comparación con dos años de alendronate solo y también redujo el riesgo de fracturas en otros huesos (fracturas no vertebrales) en comparación con el alendronato solo.

Evenity aumentó el riesgo de muerte cardiovascular, ataque cardíaco y accidente cerebrovascular en el ensayo con alendronato, pero no en el ensayo con placebo. Por lo tanto, Evenity contiene una advertencia en un recuadro en su etiqueta que indica que puede aumentar el riesgo de ataque cardíaco, accidente cerebrovascular y muerte cardiovascular y no debe utilizarse en pacientes que hayan tenido un ataque cardíaco o un accidente cerebrovascular en el año anterior. Los profesionales de la salud también deben considerar si los beneficios de Evenity superan sus riesgos en aquellos con otros factores de riesgo de enfermedad cardíaca y deben descontinuar su uso en cualquier paciente que experimente un ataque cardíaco o un derrame cerebral durante el tratamiento.

El día 5 de marzo la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó Spravato (esketamine) nasal spray, junto con un antidepresivo oral, para el tratamiento de la depresión resistente.

Se considera que los pacientes con trastorno depresivo mayor, que a pesar de haber probado al menos dos tratamientos antidepresivos, administrados en dosis adecuadas durante un período adecuado en el episodio actual, no han respondido al tratamiento, tienen una depresión resistente al tratamiento.

El etiquetado  de Spravato contiene una Advertencia en caja que advierte que los pacientes corren el riesgo de sedación y dificultad con la atención, el juicio y el pensamiento (disociación), el abuso y el mal uso, y los pensamientos y comportamientos suicidas después de la administración del medicamento. Debido al riesgo de sedación y disociación, los pacientes deben ser monitoreados por un proveedor de atención médica durante al menos dos horas después de recibir su dosis de Spravato. Esta especialidad farmacéutica debe ser dispensada con una Guía de medicamentos para el paciente que describe los usos y riesgos del medicamento.

El paciente se auto administra Spravato nasal spray bajo la supervisión de un proveedor de atención médica en el consultorio o clínica de un médico certificado, y el spray no puede llevarse a casa. El proveedor de atención médica le dará instrucciones al paciente sobre cómo operar el dispositivo de aerosol nasal. Durante y después de cada uso del dispositivo de aerosol nasal, el proveedor de atención médica revisará al paciente y determinará cuándo está listo para irse.

Los efectos secundarios más comunes que experimentaron los pacientes tratados con Spravato en los ensayos clínicos fueron disociación, mareos, náuseas, sedación, vértigo, disminución de la sensibilidad o sensibilidad (hipoestesia), ansiedad, letargo, aumento de la presión arterial, vómitos y sensación de embriaguez. Los pacientes con hipertensión inestable o mal controlada o trastornos vasculares aneurismáticos preexistentes pueden tener un mayor riesgo de efectos adversos cardiovasculares o cerebrovasculares. Spravato puede afectar la atención, el juicio, el pensamiento, la velocidad de reacción y las habilidades motoras. Además, puede causar daño fetal y las mujeres con potencial reproductivo deben considerar la planificación y prevención del embarazo; Las mujeres no deben amamantar mientras reciben tratamiento.
 

El día 19 de marzo la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos aprobó la inyección de Zulresso (brexanolone) para uso intravenoso (IV) para el tratamiento de la depresión posparto (PPD) en mujeres adultas. Este es el primer medicamento aprobado por la FDA específicamente para PPD.

La PPD es un episodio depresivo mayor que ocurre después del parto, aunque los síntomas pueden comenzar durante el embarazo. Al igual que con otras formas de depresión, se caracteriza por la tristeza y / o pérdida de interés en actividades que uno solía disfrutar y una menor capacidad para sentir placer (anhedonia) y puede presentar síntomas como deterioro cognitivo, sentimientos de inutilidad o culpa, o ideación suicida.

Zulresso estará disponible solo a través de un programa restringido que requiere que el medicamento sea administrado por un proveedor de atención médica en un centro de atención médica certificado; se administra como una infusión intravenosa continua durante un total de 60 horas (2,5 días). Debido al riesgo de daño grave debido a la pérdida repentina de la conciencia, los pacientes deben ser monitoreados para detectar sedación excesiva y pérdida súbita de la conciencia y tener un monitoreo continuo de oximetría de pulso (controla los niveles de oxígeno en la sangre). Mientras reciben la infusión, los pacientes deben estar acompañados durante las interacciones con sus hijos. La necesidad de estos pasos se aborda en una Advertencia en un recuadro en la información de prescripción del medicamento.

La eficacia de Zulresso se demostró en dos estudios clínicos en participantes que recibieron una infusión intravenosa continua de Zulresso o placebo de 60 horas y luego fueron seguidos durante cuatro semanas. Un estudio incluyó pacientes con PPD grave y el otro incluyó pacientes con PPD moderada. La medida principal en el estudio fue el cambio medio desde el inicio en los síntomas depresivos, medido por una escala de calificación de depresión. En ambos estudios controlados con placebo, Zulresso demostró superioridad al placebo en la mejora de los síntomas depresivos al final de la primera infusión. La mejora en la depresión también se observó al final del período de seguimiento de 30 días.

Las reacciones adversas más comunes informadas por los pacientes tratados con Zulresso en ensayos clínicos incluyen somnolencia, sequedad de boca, pérdida de conciencia y rubor. Los proveedores de atención médica deben considerar cambiar el régimen terapéutico, incluida la suspensión de Zulresso en pacientes cuyo PPD empeora o experimenta pensamientos y conductas suicidas emergentes.