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LA EMA RECOMIENDA LA AUTORIZACIÓN DE LA SEGUNDA VACUNA FRENTE A LA COVID-19

La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado que se otorgue una autorización de comercialización condicional a la vacuna frente a la COVID-19 desarrollada por la compañía estadounidense Moderna. Este medicamento, que previene la enfermedad causada por el SARS-CoV-2 en personas a partir de los 18 años, se convertirá así en la segunda vacuna en obtener una autorización de comercialización condicional en la Unión Europea, tras la desarrollada por BioNTech y Pfizer.

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la EMA, formado por expertos de las autoridades competentes de los diferentes Estados Miembros de la UE, entre ellos la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), ha completado su evaluación científica concluyendo por consenso que dispone de datos suficientemente sólidos sobre la calidad, seguridad y eficacia de la vacuna para recomendar una autorización de comercialización condicional. Es decir, que el balance beneficio-riesgo en el que se basa la evaluación de cualquier medicamento, es positivo.

Al igual que con el resto de medicamentos autorizados por procedimiento centralizado, como sucedió el pasado 21 de diciembre con Comirnaty de BioNTech y Pfizer, la Comisión Europea será la encargada de otorgar la autorización para que la vacuna desarrollada por Moderna pueda distribuirse en todos los Estados miembro de la UE.

La autorización de comercialización condicional es un instrumento contemplado en la legislación europea que permite una autorización ante una necesidad médica no cubierta, en la medida en que el beneficio para la salud pública de su inmediata disponibilidad es superior a la incertidumbre derivada de la limitación de los datos disponibles. Este tipo de autorización no es específica para esta situación; se ha concedido fuera y dentro de la pandemia y requiere de más datos que una autorización para situaciones de emergencia como la que se concede en otras regiones regulatorias.

La autorización de la vacuna de Moderna se basa en un ensayo clínico pivotal doble-ciego (se administra la vacuna o un placebo enmascarados de manera que se impida su identificación a simple vista), aleatorizado, frente a placebo que incluyó a más de 30.000 adultos mayores de 18 años que fueron vacunados con dos dosis de 100 microgramos, separadas por un intervalo de 28 días. En el análisis intermedio de los resultados se observaron 196 casos de enfermedad por coronavirus, 185 con placebo y 11 con la vacuna, lo que permitió estimar una eficacia vacunal del 94,1 %.

LA FDA APRUEBA UN NUEVO TRATAMIENTO PARA ADULTOS CON ENFERMEDAD DE CUSHING

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.  (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó hoy las tabletas orales de Isturisa (osilodrostato), para adultos con la enfermedad de Cushing que no pueden someterse a una cirugía de la glándula pituitaria o se han sometido a la cirugía pero aún tienen la enfermedad.

La enfermedad de Cushing es una enfermedad rara en la que las glándulas suprarrenales producen demasiada hormona cortisol. Isturisa es el primer medicamento aprobado por la FDA que aborda directamente esta sobreproducción de cortisol al bloquear la enzima conocida como 11-beta-hidroxilasa y prevenir la síntesis de cortisol.

Esta enfermedad es causada por un tumor hipofisario que libera demasiada hormona llamada adrenocorticotropina, que estimula la glándula suprarrenal para producir una cantidad excesiva de cortisol. Es más común entre adultos entre 30 y 50 años, y afecta a las mujeres tres veces más a menudo que a los hombres. La enfermedad de Cushing puede causar problemas de salud importantes, como presión arterial alta, obesidad, diabetes tipo 2, coágulos de sangre en las piernas y los pulmones, pérdida ósea y fracturas, un sistema inmunitario debilitado y depresión. Los pacientes pueden tener brazos y piernas delgadas, una cara redonda y roja, aumento de grasa alrededor del cuello, moretones fáciles, estrías (estrías púrpuras) y músculos débiles.
La seguridad y efectividad de Isturisa para tratar la enfermedad de Cushing entre adultos se evaluó en un estudio de 137 pacientes adultos (aproximadamente tres cuartos de mujeres) con una edad media de 41 años. La mayoría de los pacientes se habían sometido a cirugía pituitaria que no curaba la enfermedad de Cushing o no eran candidatos quirúrgicos. En el período abierto de 24 semanas de un solo brazo, todos los pacientes recibieron una dosis inicial de 2 miligramos (mg) de Isturisa dos veces al día, que podría aumentarse cada dos semanas hasta 30 mg dos veces al día. Al final de este período de 24 semanas, aproximadamente la mitad de los pacientes tenían niveles de cortisol dentro de los límites normales. Después de este punto, 71 pacientes que no necesitaron mayores aumentos de dosis y toleraron el medicamento durante las últimas 12 semanas ingresaron a un estudio de retiro aleatorio doble ciego de ocho semanas en el que recibieron Isturisa o un placebo (tratamiento inactivo). Al final de este período de abstinencia, el 86% de los pacientes que recibieron Isturisa mantuvieron los niveles de cortisol dentro de los límites normales en comparación con el 30% de los pacientes que tomaron el placebo.
Los efectos secundarios más comunes informados en el ensayo clínico para Isturisa fueron insuficiencia suprarrenal, dolor de cabeza, vómitos, náuseas, fatiga y edema (hinchazón causada por la retención de líquidos). El hipocortisolismo (niveles bajos de cortisol), la prolongación de QTc (una condición del ritmo cardíaco) y las elevaciones de los precursores de la hormona suprarrenal (sustancia inactiva convertida en una hormona) y andrógenos (hormona que regula las características masculinas) también pueden ocurrir en personas que toman este medicamento.
Isturisa se toma por vía oral dos veces al día, por la mañana y por la noche, según las indicaciones  del médico. Después de comenzar el tratamiento, el médico puede reevaluar la dosis, dependiendo de la respuesta del paciente.

Isturisa recibió la designación de medicamento huérfano, que es un estado especial otorgado a un medicamento destinado a tratar una enfermedad o afección rara.

FDA APRUEBA EL PRIMER GENÉRICO DE LYRICA

El día 19 de julio de 2019,  la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó varias aplicaciones para los primeros genéricos de Lyrica (pregabalina): para el tratamiento del dolor neuropático asociado con la neuropatía periférica diabética; para la neuralgia postherpética; como terapia complementaria para el tratamiento de inicio parcial  de convulsiones en pacientes de 17 años de edad y mayores; para el tratamiento de la fibromialgia y del dolor neuropático asociado con lesión de la médula espinal.

Pregabalina debe dispensarse con una “Guía para el paciente” que contenga información importante sobre sus usos y riesgos. Las advertencias incluyen el riesgo de angioedema (hinchazón de la garganta, la cabeza y el cuello), que puede estar asociado con un compromiso respiratorio potencialmente mortal que requiere tratamiento de emergencia. Reacciones de hipersensibilidad como urticaria, disnea (dificultad para respirar) y sibilancias. Se puede producir un aumento de la frecuencia de las convulsiones u otras reacciones adversas si el medicamento se suspende rápidamente. Los medicamentos antiepilépticos, incluida la pregabalina, aumentan el riesgo de pensamientos o conductas suicidas. Además, la pregabalina puede causar edema periférico (hinchazón de las manos o las piernas), por lo que se debe tener precaución al administrarlo junto con agentes antidiabéticos de tiazolidindiona. También puede causar mareos y somnolencia y disminuir la capacidad para conducir o manejar maquinaria.

Los efectos secundarios más comunes informados en los ensayos clínicos con Lyrica en adultos son mareos, somnolencia, sequedad de boca, hinchazón, visión borrosa, aumento de peso y pensamiento anormal (principalmente dificultad para concentrarse / prestar atención).

LA FDA APRUEBA EL PRIMER TRATAMIENTO PARA PACIENTES PEDIÁTRICOS CON LUPUS

El día 26 de abril la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU (FDA por sus siglas en inglés) aprobó la infusión intravenosa (IV) de Benlysta (belimumab) para el tratamiento de niños con lupus eritematoso sistémico (LES), a menudo denominada simplemente “lupus”, una enfermedad crónica grave que causa inflamación y daños en varios cuerpos tejidos y órganos. Esta es la primera vez que la FDA ha aprobado un tratamiento para pacientes pediátricos con LES. Benlysta ha sido aprobado para su uso en pacientes adultos desde 2011.

Si bien el LES de inicio en la infancia es raro, cuando se diagnostica, generalmente es más activo en niños y adolescentes que en pacientes adultos, particularmente en cómo afecta a órganos como los riñones y el sistema nervioso central. Como resultado de la enfermedad, los pacientes pediátricos con LES tienen un mayor riesgo de desarrollar un mayor daño a los órganos y complicaciones de la enfermedad, así como los eventos adversos de los tratamientos de por vida que generalmente se requieren.

LA FDA APRUEBA UN NUEVO TRATAMIENTO PARA LA OSTEOPOROSIS EN MUJERES POSMENOPÁUSICAS CON ALTO RIESGO DE FRACTURA

El día 9 de abril la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU (FDA por sus siglas en inglés) aprobó Evenity (romosozumab-aqqg), un medicamento para tratar la osteoporosis en mujeres posmenopáusicas con alto riesgo de fractura de hueso. Estas son mujeres con antecedentes de fracturas osteoporóticas o múltiples factores de riesgo de fracturas, o aquellas que han fracasado o son intolerantes a otras terapias para la osteoporosis.

Evenity es un anticuerpo monoclonal que bloquea los efectos de la proteína esclerostina y funciona principalmente al aumentar la formación de hueso nuevo. Una dosis de Evenity consiste en dos inyecciones, una inmediatamente después de la otra, administradas una vez al mes por un profesional de la salud. El efecto de formación de hueso de Evenity disminuye después de 12 dosis, por lo que no se deben usar más de 12 dosis. Si se necesita terapia de osteoporosis después de las 12 dosis, los pacientes deben comenzar un tratamiento de osteoporosis que reduzca la degradación ósea.

La seguridad y la eficacia de Evenity se demostraron en dos ensayos clínicos con un total de más de 11,000 mujeres con osteoporosis posmenopáusica. En el primer ensayo, un año de tratamiento con este fármaco redujo el riesgo de una nueva fractura en la columna vertebral en un 73% en comparación con el placebo. Este beneficio se mantuvo durante el segundo año de la prueba cuando este medicamento fue seguido por un año de denosumab (otra terapia para la osteoporosis) en comparación con un placebo seguido de denosumab. En el segundo ensayo, un año de tratamiento con Evenity seguido de un año de alendronate (otra terapia para la osteoporosis) redujo el riesgo de una nueva fractura vertebral en un 50% en comparación con dos años de alendronate solo y también redujo el riesgo de fracturas en otros huesos (fracturas no vertebrales) en comparación con el alendronato solo.

Evenity aumentó el riesgo de muerte cardiovascular, ataque cardíaco y accidente cerebrovascular en el ensayo con alendronato, pero no en el ensayo con placebo. Por lo tanto, Evenity contiene una advertencia en un recuadro en su etiqueta que indica que puede aumentar el riesgo de ataque cardíaco, accidente cerebrovascular y muerte cardiovascular y no debe utilizarse en pacientes que hayan tenido un ataque cardíaco o un accidente cerebrovascular en el año anterior. Los profesionales de la salud también deben considerar si los beneficios de Evenity superan sus riesgos en aquellos con otros factores de riesgo de enfermedad cardíaca y deben descontinuar su uso en cualquier paciente que experimente un ataque cardíaco o un derrame cerebral durante el tratamiento.

LA FDA APRUEBA UN NUEVO MEDICAMENTO EN AEROSOL NASAL PARA LA DEPRESIÓN RESISTENTE AL TRATAMIENTO; DISPONIBLE SOLO EN UN CONSULTORIO MÉDICO O CLÍNICA

El día 5 de marzo la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó Spravato (esketamine) nasal spray, junto con un antidepresivo oral, para el tratamiento de la depresión resistente.

Se considera que los pacientes con trastorno depresivo mayor, que a pesar de haber probado al menos dos tratamientos antidepresivos, administrados en dosis adecuadas durante un período adecuado en el episodio actual, no han respondido al tratamiento, tienen una depresión resistente al tratamiento.

El etiquetado  de Spravato contiene una Advertencia en caja que advierte que los pacientes corren el riesgo de sedación y dificultad con la atención, el juicio y el pensamiento (disociación), el abuso y el mal uso, y los pensamientos y comportamientos suicidas después de la administración del medicamento. Debido al riesgo de sedación y disociación, los pacientes deben ser monitoreados por un proveedor de atención médica durante al menos dos horas después de recibir su dosis de Spravato. Esta especialidad farmacéutica debe ser dispensada con una Guía de medicamentos para el paciente que describe los usos y riesgos del medicamento.

El paciente se auto administra Spravato nasal spray bajo la supervisión de un proveedor de atención médica en el consultorio o clínica de un médico certificado, y el spray no puede llevarse a casa. El proveedor de atención médica le dará instrucciones al paciente sobre cómo operar el dispositivo de aerosol nasal. Durante y después de cada uso del dispositivo de aerosol nasal, el proveedor de atención médica revisará al paciente y determinará cuándo está listo para irse.

Los efectos secundarios más comunes que experimentaron los pacientes tratados con Spravato en los ensayos clínicos fueron disociación, mareos, náuseas, sedación, vértigo, disminución de la sensibilidad o sensibilidad (hipoestesia), ansiedad, letargo, aumento de la presión arterial, vómitos y sensación de embriaguez. Los pacientes con hipertensión inestable o mal controlada o trastornos vasculares aneurismáticos preexistentes pueden tener un mayor riesgo de efectos adversos cardiovasculares o cerebrovasculares. Spravato puede afectar la atención, el juicio, el pensamiento, la velocidad de reacción y las habilidades motoras. Además, puede causar daño fetal y las mujeres con potencial reproductivo deben considerar la planificación y prevención del embarazo; Las mujeres no deben amamantar mientras reciben tratamiento.
 

LA FDA APRUEBA EL PRIMER TRATAMIENTO PARA LA DEPRESIÓN POSPARTO

El día 19 de marzo la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos aprobó la inyección de Zulresso (brexanolone) para uso intravenoso (IV) para el tratamiento de la depresión posparto (PPD) en mujeres adultas. Este es el primer medicamento aprobado por la FDA específicamente para PPD.

La PPD es un episodio depresivo mayor que ocurre después del parto, aunque los síntomas pueden comenzar durante el embarazo. Al igual que con otras formas de depresión, se caracteriza por la tristeza y / o pérdida de interés en actividades que uno solía disfrutar y una menor capacidad para sentir placer (anhedonia) y puede presentar síntomas como deterioro cognitivo, sentimientos de inutilidad o culpa, o ideación suicida.

Zulresso estará disponible solo a través de un programa restringido que requiere que el medicamento sea administrado por un proveedor de atención médica en un centro de atención médica certificado; se administra como una infusión intravenosa continua durante un total de 60 horas (2,5 días). Debido al riesgo de daño grave debido a la pérdida repentina de la conciencia, los pacientes deben ser monitoreados para detectar sedación excesiva y pérdida súbita de la conciencia y tener un monitoreo continuo de oximetría de pulso (controla los niveles de oxígeno en la sangre). Mientras reciben la infusión, los pacientes deben estar acompañados durante las interacciones con sus hijos. La necesidad de estos pasos se aborda en una Advertencia en un recuadro en la información de prescripción del medicamento.

La eficacia de Zulresso se demostró en dos estudios clínicos en participantes que recibieron una infusión intravenosa continua de Zulresso o placebo de 60 horas y luego fueron seguidos durante cuatro semanas. Un estudio incluyó pacientes con PPD grave y el otro incluyó pacientes con PPD moderada. La medida principal en el estudio fue el cambio medio desde el inicio en los síntomas depresivos, medido por una escala de calificación de depresión. En ambos estudios controlados con placebo, Zulresso demostró superioridad al placebo en la mejora de los síntomas depresivos al final de la primera infusión. La mejora en la depresión también se observó al final del período de seguimiento de 30 días.

Las reacciones adversas más comunes informadas por los pacientes tratados con Zulresso en ensayos clínicos incluyen somnolencia, sequedad de boca, pérdida de conciencia y rubor. Los proveedores de atención médica deben considerar cambiar el régimen terapéutico, incluida la suspensión de Zulresso en pacientes cuyo PPD empeora o experimenta pensamientos y conductas suicidas emergentes.

LA FDA APRUEBA EL PRIMER ADVAIR DISKUS GENÉRICO

El día 30 de enero, la FDA (Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU) aprobó el primer medicamento genérico de Advair Diskus (propionato de fluticasona y polvo de inhalación de salmeterol) para el tratamiento del asma y Enfermedad Pulmonar Obstructiva (EPOC).

Mylan (compañía farmacéutica global de genéricos) obtuvo la aprobación para comercializar su inhalador genérico en tres concentraciones: propionato de fluticasona 100 mcg / salmeterol 50 mcg, propionato de fluticasona 250 mcg / salmeterol 50 mcg y propionato de fluticasona 500 mcg / salmeterol 50 mcg.

El asma es una enfermedad pulmonar crónica que inflama y estrecha las vías respiratorias, causa periodos recurrentes de sibilancias (un silbido al respirar), opresión en el pecho, dificultad para respirar y tos; la tos se produce a menudo por la noche o temprano en la mañana; el asma afecta a personas de todas las edades, pero con mayor frecuencia comienza durante la infancia.

La EPOC es una enfermedad pulmonar progresiva que dificulta la respiración y puede empeorar con el tiempo; puede causar tos que produce grandes cantidades de moco, sibilancias, falta de aliento, opresión en el pecho y otros síntomas.

Los efectos secundarios más comunes asociados con el propionato de fluticasona y el polvo de inhalación de salmeterol para el tratamiento del asma incluyen infección o inflamación del tracto respiratorio superior, hinchazón en la parte posterior de la garganta (faringitis), voz ronca o dificultad para hablar (disfonía), candidiasis oral, bronquitis , tos, dolores de cabeza, náuseas y vómitos. Para el tratamiento de la EPOC, los efectos secundarios más comunes son neumonía, candidiasis oral, irritación de la garganta, voz ronca o dificultad para hablar (disfonía), infecciones respiratorias virales, dolores de cabeza y dolor musculoesquelético.

Los inhaladores se conocen como "productos combinados" porque consisten en un medicamento y un dispositivo. El desarrollo de productos de combinación genéricos puede ser más desafiante que, por ejemplo, las formas de dosificación oral sólidas, como las tabletas. La FDA reconoce los desafíos que enfrentan las compañías cuando buscan desarrollar genéricos complejos difíciles de copiar, como los productos combinados de dispositivos y medicamentos, incluso cuando los medicamentos se incorporan a los dispositivos de inhalación.

LA FDA APRUEBA CABOZANTINIB PARA EL CARCINOMA HEPATOCELULAR

El día 14 de enero, la FDA (Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU) aprobó cabozantinib (CABOMETYX, Exelixis, Inc.) para pacientes con carcinoma hepatocelular (CHC) que hayan sido tratados previamente con sorafenib (se usa en carcinoma hepatocelular que no se puede tratar con cirugía).

La aprobación se basó en CELESTIAL, un ensayo aleatorizado (2: 1), doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico en pacientes con CHC que habían recibido previamente sorafenib y tenían insuficiencia hepática Clase A según la clasificación de Child Pugh (sistema usado para evaluar el pronóstico de una enfermedad hepática crónica). La principal medida de eficacia fue la supervivencia general (SG); las medidas de resultado adicionales fueron la supervivencia libre de progresión (SLP) y la tasa de respuesta general (ORR).

Las reacciones adversas más comunes en ≥ 25% de los pacientes que recibieron cabozantinib en ensayos clínicos, en orden decreciente, son diarrea, fatiga, disminución del apetito, eritrodisestesia palmo-plantar, náuseas, hipertensión y vómitos.

La dosis recomendada de cabozantinib es de 60 mg por vía oral, una vez al día al menos una hora antes o 2 horas después de comer.

FDA concedió esta solicitud de designación de medicamento huérfano.

LA FDA APRUEBA EL PRIMER BIOSIMILAR PARA EL TRATAMIENTO DE PACIENTES ADULTOS CON LINFOMA NO HODGKIN

El día 28 de noviembre, la FDA (Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU) aprobó Truxima (rituximab-abbs) como el primer biosimilar de Rituxan (rituximab) para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma no Hodgkin (LNH) de células B positivo para CD20, que se utilizará como agente único o en combinación con quimioterapia.

 

Truxima está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con:

 

  • LNH recidivante o refractario, de bajo grado o folicular, de células B positivas para CD20 como agente único.
  • LNH folicular, CD20-positivo, no tratado previamente, en combinación con quimioterapia de primera línea y, en pacientes que logran una respuesta completa o parcial a un producto de rituximab en combinación con quimioterapia, como terapia de mantenimiento con un solo agente.
  • LNH no progresivo (incluida la enfermedad estable), de bajo grado, CD20 positivo, de células B como agente único después de la quimioterapia de primera línea con ciclofosfamida, vincristina y prednisona (CVP).

 

La aprobación de Truxima como un biosimilar se basa en una revisión de la evidencia que incluyó una extensa caracterización estructural y funcional, datos de estudios en animales, datos de farmacocinética humana, datos de inmunogenicidad clínica y otros datos clínicos que demuestran que Truxima es biosimilar a Rituxan. Truxima ha sido aprobado como un biosimilar, no como un producto intercambiable.

Los efectos secundarios más comunes de Truxima son reacciones a la perfusión, fiebre, niveles anormalmente bajos de linfocitos en la sangre (linfopenia), escalofríos, infección y debilidad (astenia). Se recomienda a los profesionales de salud que vigilen a los pacientes para detectar el síndrome de lisis tumoral (una complicación del tratamiento donde las células tumorales se eliminan al mismo tiempo y se liberan en el torrente sanguíneo), reacciones cardíacas adversas, daño a los riñones (toxicidad renal) y obstrucción/perforación intestinal. Los pacientes no deben recibir vacunas durante el tratamiento. Las mujeres que están embarazadas o amamantando no deben tomar Truxima porque puede causar daño a un feto en desarrollo o un bebé recién nacido.

Al igual que Rituxan, el etiquetado de Truxima contiene una Advertencia en caja para alertar a los profesionales de la salud y a los pacientes sobre los mayores riesgos: reacciones fatales a la perfusión, reacciones graves en la piel y la boca, algunas con resultados fatales; la reactivación del virus de la hepatitis B, que puede causar problemas hepáticos graves, como insuficiencia hepática y muerte; y Leucoencefalopatía multifocal progresiva, una infección cerebral rara y grave que puede provocar una discapacidad grave o la muerte. Se debe dispensar a este producto con una Guía de medicamentos para el paciente que brinda información importante sobre los usos y riesgos del medicamento.